Torleif Sorteberglien var spent før han fekk den første injeksjonen. Her saman med mora, Anne- Grethe Sorteberglien.
Torleif Sorteberglien var spent før han fekk den første injeksjonen. Her saman med mora, Anne- Grethe Sorteberglien. Foto: Sindre Thoresen Lønnes

Kjempa lenge for livsviktig medisin - no er spenninga utløyst

Torleif Sorteberglien (15) kjempa lenge for å få den livsviktige medisinen Spinraza. Sju dosar seinare er det klart at kampen ikkje var forgjeves.

I 2017 starta kampen om å få innført legemiddelet Spinraza til norske pasientar som lir av spinal muskelatrofi (SMA). Etter ein lang dragkamp og priskrangel mellom produsenten Biogen og norske styresmakter kom den etterlengta gladmeldinga i februar i fjor. Endeleg vart det opna for å tildele medisinen. Tilbodet omfatta personar under 18 år. Men sjølv om avgjerda var teken, tok det likevel lang tid før Torleif kunne få fyrste dose. Og då han fyrst vart teken i mot på Rikshospitalet, førte dårleg kommunikasjon og planlegging til at Torleif og mor Anne-Grethe Sorteberglien måtte reise heim att til Ål utan anna enn ei vond oppleving i bagasjen.

I FYRSTE OMGANG fekk alle under 18 år tilbod om sju dosar. «Alt i alt viser Torleif framgang på alle testar», heiter det i den ferskaste vurderinga frå legane. Torleif fekk dose sju i juli, og har alt fått beskjed om at han får fortsette. Den neste dosen skal etter planen settast i november.

– Korleis føler du deg no?

Torleif dreg litt på det. Han tenkjer seg om for å finne ut korleis han best kan forklare utviklinga for ein lekperson.

– Det kjem an på korleis ein ser det. Men eg føler at det går betre. Eg har til dømes meir styrke i både nakken og armane no enn eg hadde før, seier han.

Fyrste forsøk på injeksjon vart ei dårleg oppleving for Torleif.
Fyrste forsøk på injeksjon vart ei dårleg oppleving for Torleif. Foto: Sindre Thoresen Lønnes
Spinraza kjem i hetteglas på 5 milliliter som inneheld 12 milligram av verkestoffet nusinersen.
Spinraza kjem i hetteglas på 5 milliliter som inneheld 12 milligram av verkestoffet nusinersen. Foto: Sindre Thoresen Lønnes
Torleif Sorteberglien (15) har kjempa ein lang og hard kamp for å få den livsviktige medisinen Spinraza.
Torleif Sorteberglien (15) har kjempa ein lang og hard kamp for å få den livsviktige medisinen Spinraza.
Torleif er operert 14 gonger grunna skeiv ryggsøyle. Difor er det ekstra utfordrande å setje sprøyta med Spinraza.
Torleif er operert 14 gonger grunna skeiv ryggsøyle. Difor er det ekstra utfordrande å setje sprøyta med Spinraza. Foto: Sindre Thoresen Lønnes
12. februar 2018 sa avgjerdsforumet for nye metodar i helsevesenet ja til medisinen Spinraza.
12. februar 2018 sa avgjerdsforumet for nye metodar i helsevesenet ja til medisinen Spinraza. Foto: Sindre Thoresen Lønnes

Han har vore gjennom ei rekkje testar både før og undervegs i behandlinga det seinaste året. Før dose sju måtte han mellom anna gjennom ein test kalla «chop intend». Denne testensyner endringar i motorikken. Mellom anna inneheld testen øvingar knytt til rørsler av armar, bein og hovud. Før fyrste dose Spinraza fekk han resultatet 33 av 64 på denne testen. I ettertid har han derimot vore oppe i 46. Og ettersom Torleif ikkje kan testast i nokre av øvingane, er 56 den høgst moglege poengsummen han kan få. Dermed er 46 eit særs godt resultat.

BÅDE MOR OG SON er tydeleg fornøgde med framgangen. Men samstundes har dei forståeleg nok vanskeleg for å bli for entusiastiske. Dei veit godt at det kan vera farleg å håpe på for mykje i slengen.

– Eg har sett merkbar forskjell. Han har mellom anna alltid hatt skjelvingar som nærast forsvann alt etter dose. No er problemet minimalt, sett opp mot slik det var, seier Anne-Grethe. – For folk «utanfrå» kan det kanskje sjå ut til at det er små forskjellar frå då til no. Men for oss, og for Torleif som lever med dette, så er det ganske stort, legg ho til.

{{facts}}

TORLEIF har sidan tre års alderen ikkje greidd å lyfte armane opp og bak hovudet. Anne-Grethe fortel litt nølande om korleis han no ved eit par høve har klødd seg sjølv i bakhovudet, heilt spontant. Dei visste at det ikkje ville skje underverk då Torleif starta med Spinraza, fordi han alt har levd med sjukdomen såpass lenge. Målet har aldri vore at han skulle klare å gå, men derimot å bremse eller stabilisere sjukdomen. For Torleif er målet mellom anna å bli sterkare i armar og nakke, og å halde seg sterk nok til at han kan eta og drikke sjølv. Alt anna reknar han som bonus.

– Viss han held seg like stabil som no, så er me fornøgde. Me veit ikkje om mange 15-åringar med SMA som framleis greier å ete og drikke sjølv, seier Anne-Grethe.

Men samstundes som mor og son kan glede seg forsiktig over framgangen, har vegen hit vore langt frå problemfri. Det er eit stort apparat som må fungere kvar gong Torleif skal inn til behandling. Men dette har ikkje alltid fungert optimalt. Tilbodet om Spinraza i Norge er i det store og heile eit prøveprosjekt – noko som har gitt utslag i oppstartsvanskar av ulikt slag.

– Eg veit ikkje om dei visste heilt kva dei gjorde då dei sa «ja» til å ta inn alle under 18 år på Rikshospitalet. Helsevesenet var ikkje førebudd knytt til logistikk og praktiske løysingar på sjukehuset.

{{imageLeft}}

KAMPEN FOR Å FÅ INNFØRT SPINRAZA i Norge var tung nok i seg sjølv. Engasjement kring dette førte også til brei mediedekning, både lokalt og nasjonalt. Det praktiske kring sjølve medisineringa på Rikshospitalet har også kravd mykje energi – aller mest for Torleif, men også for Anne-Grethe som mor. Og midt oppe i dette har dei måtte forsvare ovanfor folk, også venner og kjende, kvifor staten skulle koste på seg dei dyrebare dropane med Spinraza til folk som «uansett sit i rullestol».

– Ein bør ikkje måle liv i kroner og øre. Men viss ein fyrst skal gjera det, så må ein i alle fall måle alt.

For det kostar også å sitte i rullestol. Og med store helsemessige utfordringar knytt til SMA er det også ein heil del andre kvardagslege tiltak som kostar mykje pengar.

– Kanskje kan dei som får medisin kutte i andre kostnader, fordi dei til dømes kan bli meir sjølvstendige. At staten sparar på å gje denne behandlinga, er eg ikkje i tvil om. Særleg knytt til dei som blir fødd no, som kan starte medisinering i ung alder – og som såleis ikkje vil trenge like mykje hjelp når dei blir eldre.

LEGAR OG ANDRE er i desse dagar i ferd med å legge ein plan for korleis vegen blir knytt til vidare behandling. Det sikre er at Torleif får halde fram med behandlinga. Men kor lenge og i kva form, er førebels uvisst.

{{imageLeft}}

– Som mor trur eg vel at medisinen gjev effekt. Om det er berre Spinraza som gjer at Torleif er så stabil som han er no, tør eg ikkje seie for sikkert. Ikkje legane heller.

Det ser altså ut til at Spinraza kan utgjere ein viktig forskjell for Torleif og andre ungdommar. Og når det gjeld nyfødde eller små barn med SMA, er det mykje som tyder på at medisinen kan gje endå meir drastiske resultat. Det er ei spennande utvikling å følgje, meiner Anne-Grethe.

– Hadde medisinen vore tilgjengeleg når han var yngre og mindre, så kunne det skjedd store ting. Men for Torleif sin del kom medisinen 14 år for seint til at det kan skje «underverk». For barn som blir fødd med SMA no, eller som er veldig unge, så kan medisinen utrette verkeleg mykje. 

SMA – Spinal muskelatrofi

* Sjukdomen rammar nervane i ryggmergen slik at dei store musklane i kroppen ikkje fungerer som dei skal. Mange lærer aldri

å gå eller å sitje.

* SMA er sjeldan, og rammar kring eitt av kvart 10.000 barn.

* Sjukdomen er arveleg. Den kan bryte ut på fosterstadiet, i tidleg barnealder eller tidleg i tenåra.

* SMA har forskjellige grader: Type 1 og 2 er mest alvorleg og har kort levetid. Ved type 3 lever ein lenger, men med betydelege plager.

Spinraza

* Medisin utvikla til behandling av personar som lir av spinal muskelatrofi (SMA).

* Blir sprøyta inn i nedre del av ryggen.

* Injeksjonen skjer ved såkalla spinalpunksjon, der ein kanyle blir ført inn i holrommet rundt ryggmergen.